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“超级英雄血统”帮助7岁男孩战斗罕见的遗传病

2019-12-19 01:23:32 来源:环球网
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明尼阿波利斯 - 一名7岁的男孩从密歇根州前往明尼苏达州,让他的血液经过基因改造,这有助于他对抗罕见的脑部疾病。

报道Landen Veneklase患有肾上腺脑白质营养不良症(ALD)。

ALD阻止Veneklase上学或在外面玩耍 - 他的免疫系统无法处理它。

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“在我们每天做医生预约之前,我们一直在这里不停,”Veneklase的父亲苏格兰说。

“大多数医院甚至都不知道ALD是什么,”他的母亲普丽西拉补充道。

普丽西拉说,直到她的父亲,堂兄和她家里的其他几个男孩神秘地死去,她才发现自己是一名承运人。

“碰巧遇到了另一位将我们的家谱放在一起的医生,我们在家里失去了这么多男孩,”她说。

女孩可能是这种疾病的携带者,但破坏性症状只出现在男孩身上。

因此,当Veneklase出生时,他的父母能够积极主动。 每年,他都要进行核磁共振检查以观察ALD的迹象。

这些迹象出现在今年。

“一旦我们发现他的MRI上有病变,我们已经与(明尼苏达大学)一起来到这里并开始滚球,”普里西拉说。

明尼苏达大学共济会儿童医院是少数几个不仅了解ALD,还有一些顶级专家的医院。

Veneklase是参与临床试验的八个孩子之一。 他的干细胞被送到德克萨斯州进行转基因,他称之为“超级英雄血统”。 一旦他们得到纠正,他们就会回到Veneklase。

“所以他们取出了一些干细胞和血小板,”苏格兰说。 “他们把它们运走了以便纠正。”

Veneklase的父母说,预筛选完全不同。

明尼苏达州是少数几个对新生儿进行ALD筛查的州之一。 但包括密歇根在内的许多其他州仍然没有。

Veneklase家族正在努力改变这种状况。

责任编辑:皮黎惆 CN037